大家聊创新丨这支“神奇的笔”,让中国原创基因编辑技术帮助更多患者

2024-03-06

在深入学习贯彻习近平总书记考察上海重要讲话精神之际,中共上海市委宣传部、中共上海市委对外宣传办公室、文汇报社联合出品的《大家聊创新》系列纪录短片第二季,3月4日起在全网推出。短片邀请奋战创新一线的科学家、业界大咖讲述他们的奋斗故事,展现上海以科技创新为引领,努力实现高水平科技自立自强新突破,培育发展新质生产力的新动能,加快向具有全球影响力的科技创新中心迈进的生动实践。

第三集《神奇的笔》,上海科技大学生命科学与技术学院常任教授、正序生物创始人陈佳,讲述如何将科研成果从实验台向应用转化,在生命科学新赛道上发挥聪明才智,创新创业创造活力的故事。

第三集丨陈佳:神奇的笔

#讲述者陈佳

上海科技大学生命科学与技术学院常任教授、正序生物创始人

十年前,陈佳学成回国,加入上海科技大学生命学院,开始了从纯基础研究到应用型技术创新的历程。做博士后时,他研究的是DNA损伤修复,开展独立研究工作后,他和团队从分子机理入手,开始碱基编辑领域的研究,和国际上这一领域的科学家几乎同时“起跑”,并迅速在学术界取得了不少成果。2017年,陈佳申请了他在上科大的第一个国内专利,之后,又挑战申请更高难度的国际专利并获得成功。

“被称为‘分子魔剪’CRISPR/Cas9的技术,虽然能够进行基因编辑,但是由于产生了DNA的双链断裂,所以它对细胞的损伤比较大,有点像‘开胸手术’。”陈佳解释说,“我们自主研发的碱基编辑技术相当于‘化刀为笔’,把之前的‘开胸手术’变成了‘微创手术’,利用一支可以改写基因的‘笔’,把错误的碱基进行校正。”

基因编辑在国际上属于非常前沿的领域,在不断耕耘新赛道的同时,科学家也在思考,如何利用专利技术帮助患者康复,让躺在实验室里的科研成果造福社会。

在学校支持下,2019年,陈佳团队的“新型碱基编辑工具治疗遗传性疾病”项目参加了上科大创新创业大会并获奖,受到投资人青睐。在学校技术转移办公室帮助下,创立了上科大孵化的初创企业,正式把科研项目推向了转化应用。

从基础研究、技术创新,到企业孵化、成果转化,再到临床试验成功,陈佳经历了科学家创业“从0到1”历程。如今,正序生物已完成天使轮及A轮融资,与上科大签署专利组合全球独占许可协议,并与医院顺利开展临床试验。陈佳发现,企业发展也能促进自己的科研。

在陈佳看来,生命科学、生物医药的创新源头往往来自于大学或科研院所,最底层的基础研究突破,能够带动整个后续行业的发展。他表示,上海在构建具有全球影响力的科创中心过程中,高校在教育、科技、人才“三结合”方面发挥了很好的优势。政府、高校的支持,投资人对技术的认可,形成很好的创新氛围,在这样的土壤上,科研成果最终能顺利转化、开花结果。

他记得,2019年时碰到了“降低脱靶突变”方面的难关,一直无法解决,一天他在课堂上讲授经典基础知识时,突然“灵光一现”,想到可以利用这种经典方法解决问题,课后他和实验室同学进行交流,攻克了当时最大难关。

作为教师、科学家、企业创始人,科研创新工作在陈佳的不同角色中相互支撑、良性循环。如今,教授依然是教授,在实验室的广阔天地里做研究,保证旺盛的研发能力。陈佳希望,未来这支“神奇的笔”能够从罕见病扩展到常见病的治疗,让中国原创的基因编辑技术帮助更多患者。

来源:上海发布

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